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奎扎替尼:精準靶向FLT3突變,為急性髓系白血病治療帶來新希望
奎扎替尼(Quizartinib),商品名為Vanflyta,是一種革命性的小分子受體酪氨酸激酶抑制劑,專為治療攜帶FLT3-ITD基因突變的急性髓系白血病(AML)患者設計。作為第二代FLT3抑制劑,奎扎替尼以其高度的選擇性和靶向性,在AML治療領域展現出了顯著的臨床潛力和治療效果。
FLT3,也稱為CD135,是一種原癌基因,其編碼的酪氨酸激酶受體在造血干細胞中起著關鍵作用。然而,FLT3的內部串聯重復(ITD)突變是AML中最常見的突變之一,這種突變與疾病的惡化和預后不良密切相關。奎扎替尼通過精準靶向并抑制FLT3-ITD突變,有效阻斷白血病細胞的生長和存活信號,從而達到治療目的。
奎扎替尼的臨床研究數據令人鼓舞。特別是在QuANTUM-First三期試驗中,該藥物對500多名攜帶FLT3-ITD突變的AML患者進行了治療,結果顯示,與接受安慰劑治療的患者相比,接受奎扎替尼聯合標準化療的患者中位總生存期顯著延長,死亡風險降低了22.4%。這一積極結果不僅為AML患者提供了新的治療選擇,也進一步鞏固了奎扎替尼在FLT3突變AML治療中的地位。
2019年,奎扎替尼在日本率先獲得批準,用于治療復發性/難治性FLT3-ITD AML成人患者。隨后,在2023年7月,美國食品藥品監督管理局(FDA)也批準了奎扎替尼作為一線治療藥物,用于與標準化療方案聯合使用,以及作為維持單藥治療,為攜帶FLT3基因突變的AML患者提供了更為全面的治療策略。
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