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司美替尼(Selumetinib,商品名Koselugo)是一種小分子MEK抑制劑,由阿斯利康和默沙東共同研發(fā),并于2020年4月獲得美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)批準(zhǔn)上市。它是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)用于治療1型神經(jīng)纖維瘤(NF1)的藥物,特別適用于2歲及以上患有無(wú)法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤(PN)的兒童患者。G6H知多少教育網(wǎng)-記錄每日最新科研教育資訊

司美替尼通過(guò)抑制RAS/RAF/MEK/ERK信號(hào)途徑中的MEK酶,來(lái)潛在地抑制腫瘤生長(zhǎng)。NF1基因編碼的神經(jīng)纖維瘤蛋白對(duì)這條通路進(jìn)行負(fù)調(diào)控,基因突變可能導(dǎo)致細(xì)胞以不受控制的方式生長(zhǎng)、分裂和復(fù)制,從而引發(fā)腫瘤。司美替尼的引入為NF1患者提供了一種新的治療選擇,尤其是在面對(duì)手術(shù)困難和疼痛管理挑戰(zhàn)時(shí)。G6H知多少教育網(wǎng)-記錄每日最新科研教育資訊

在低分級(jí)漿液性卵巢或腹膜癌的治療中,司美替尼也展現(xiàn)出了顯著的效果。這種腫瘤生長(zhǎng)緩慢,對(duì)傳統(tǒng)化療藥物反應(yīng)不佳,但研究表明,司美替尼可以靶向促分裂原活化蛋白激酶(MAPK)通路的MEK-1/2蛋白激酶,控制病情。在一項(xiàng)研究中,52例患者接受每日兩次口服100mg司美替尼的治療,81%的患者疾病得到控制,中位無(wú)進(jìn)展生存期為11個(gè)月。G6H知多少教育網(wǎng)-記錄每日最新科研教育資訊

此外,司美替尼還在轉(zhuǎn)移性膽道癌和非小細(xì)胞肺癌的治療中表現(xiàn)出潛力。一項(xiàng)針對(duì)KRAS突變的非小細(xì)胞肺癌患者的臨床試驗(yàn)顯示,司美替尼聯(lián)合多烯紫杉醇治療可以延長(zhǎng)患者的總體生存期和無(wú)進(jìn)展生存期,盡管也伴隨著較多的不良反應(yīng)事件。G6H知多少教育網(wǎng)-記錄每日最新科研教育資訊

然而,司美替尼并非沒(méi)有副作用。常見(jiàn)的副作用包括皮疹、疲勞、關(guān)節(jié)痛、惡心、腹瀉和食欲減退等。一些患者可能會(huì)在治療幾個(gè)月后產(chǎn)生耐藥性,但具體情況因人而異。因此,用藥期間需要密切監(jiān)測(cè)患者的反應(yīng),并根據(jù)需要調(diào)整劑量或停止治療。G6H知多少教育網(wǎng)-記錄每日最新科研教育資訊

司美替尼于2023年5月在國(guó)內(nèi)首次獲批上市,成為中國(guó)首個(gè)且目前唯一獲批的NF1治療藥物。其高昂的價(jià)格和yb報(bào)銷政策的限制,使得一些患者難以承受。盡管如此,司美替尼為NF1患者和其他適應(yīng)癥的患者提供了一種新的治療希望,未來(lái)其在癌癥治療領(lǐng)域的應(yīng)用前景值得期待。G6H知多少教育網(wǎng)-記錄每日最新科研教育資訊

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