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艾伏尼布(Ivosidenib),商品名拓舒沃®(TIBSOVO®),是中國首個獲批的針對異檸檬酸脫氫酶-1(IDH1)突變癌癥的口服靶向抑制劑。該藥物由Agios Pharmaceuticals公司開發,并與基石藥業合作,于2020年在中國上市,后又擴展至新加坡市場。2022年2月9日,中國國家藥品監督管理局(NMPA)正式批準其新藥上市申請。
艾伏尼布主要用于治療攜帶IDH1易感突變的成人復發或難治性急性髓系白血病(R/R AML)患者。在美國,FDA已批準其用于治療三大適應癥:單藥治療IDH1突變的R/R AML;與阿扎胞苷聯合用于新診斷的IDH1突變AML;以及治療攜帶IDH1突變的局部晚期或轉移性膽管癌。此外,艾伏尼布還被FDA批準用于治療IDH1基因突變的復發或難治性骨髓增生異常綜合征(MDS)。
艾伏尼布的推薦劑量為每日500mg,可空腹或餐后口服,直至疾病進展或出現不可耐受的毒性。患者需整片吞服藥片,不可掰開、壓碎或咀嚼。若錯過服藥,應盡快補服,但不可在12小時內服用兩次。其療效評估基于一項涉及174例攜帶IDH1突變的R/R AML患者的臨床試驗數據,結果顯示,部分患者實現了完全緩解或部分血液學恢復的完全緩解。
艾伏尼布作為IDH1突變R/R AML患者的唯一推薦治療方案,已被多個權威診療指南推薦,包括NCCN AML診療指南、中國臨床腫瘤學會(CSCO)惡性血液病診療指南等。此外,艾伏尼布憑借其良好的療效和耐受性,顯著減少了患者的輸血依賴,提升了生活質量。
盡管艾伏尼布價格昂貴,但老撾已有仿制藥上市,價格更為親民,為患者提供了更多選擇。未來,艾伏尼布有望引入更多合理的聯合治療中,使治療更加有效,并盡可能將其引入到患者的初始治療中。
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