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急性髓系白血病是成人白血病中最常見的類型，該疾病進展迅速，被稱為中老年人的“噩夢”，面臨著急迫的臨床需求，尤其是IDH1易感突變的R/R AML患者，一直缺乏有效治療方案的“窘狀”有望打破。
8月3日，基石藥業同類首創靶向藥艾伏尼布（ivosidenib）在中國的注冊研究CS3010-101顯示，在攜帶易感異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）突變的復發或難治性急性髓系白血病（R/R AML）患者中，艾伏尼布與全球研究人群中的療效和安全性數據基本一致。
隨著該藥物在中國人群研究達到預期終點，中國國家藥品監督管理局已受理艾伏尼布用于治療攜帶IDH1易感突變的成人復發或難治性急性髓系白血病患者，并納入優先評審。這意味著國內中國首個 IDH1抑制劑艾伏尼布有望加速獲批上市。
艾伏尼布為靶向作用于IDH1突變的小分子抑制藥，白血病細胞中2-羥基戊二酸（2-HG）水平升高易發生IDH1突變。艾伏尼布預測可發揮以下功效:在推薦劑量下可達臨床有意義緩解，在推薦劑量可耐受濃度時抑制IDH1酶活性。在小鼠AML IDH1 突變異種移植物模型體外和體內試驗中，艾伏尼布 抑制IDH1可致2-HG水平降低并引導髓樣分化。在AMLIDH1突變患者血樣離體模型中，艾伏尼布 降低2-HG水平、急性病變數量并增加成熟骨髓細胞比例。
艾伏尼布( AG-120)是IDH1抑制劑,艾伏尼布單藥在復發難治伴IDH1突變的AML中顯示了很好的療效。125例患者口服500 mg艾伏尼布,結果CR率為21.6%,CRh為8.8%,總有效率(CR＋CRh)為 30.4%。有效患者的中位持續有效時間為8.2個月,CR患者中位持續緩解時間為9.3個月。在實驗中觀察到的副作用為：惡心，粘膜炎，疲勞，腹瀉，呼吸困難，水腫，白細胞增多，皮疹，發熱，關節痛，心電圖QT延長，咳嗽和便秘等。購買老撾版艾伏尼布可以通過國內專業的海外醫療服務機構獲取藥物，受匯率浮動價格不固定，
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