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癌癥是一大類惡性腫瘤的總稱。目前，全球疾病死亡的主要原因就是由惡性腫瘤引起的，惡性腫瘤也成為了人類健康的主要?dú)⑹帧６鴥和饬鲆恢笔峭{兒童健康的重大疾病，因?yàn)閮和饬龅谋憩F(xiàn)形式復(fù)雜，診斷困難，治療也需要多學(xué)科相互協(xié)作，是一項(xiàng)長期、復(fù)雜的治療過程，且會(huì)增加家庭的痛苦。
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拉羅替尼（Larotrectinib）是一種新型的口服小分子*物，具有高選擇性，對原肌球蛋白受體激酶（TRK）具有較好的抑制作用，主要用于兒童和成人患者攜帶神經(jīng)營養(yǎng)性酪氨酸激酶受體（NTRK）基因融合的治療（NTRK融合基因是各種成人和兒童癌癥的致癌驅(qū)動(dòng)因子）。拉羅替尼可用于治療NTRK基因融合的成人及兒童實(shí)體瘤患者，其次拉羅替尼對癌癥的緩解率高達(dá)69%，其中22%的患者可以達(dá)到完全緩解，即影像學(xué)完全找不到腫瘤的存在。
一項(xiàng)研究表明，局部肉瘤的患者使用拉羅替尼后繼續(xù)手術(shù)治療，還可降低手術(shù)后疾病的復(fù)發(fā)率。部分患者使用拉羅替尼則減少了根治性手術(shù)的需要。同時(shí)不管患者年齡和腫瘤類別，拉羅替尼均具有起效快且作用持久的特點(diǎn)。拉羅替尼的起效時(shí)間為1.84個(gè)月，71%的患者1年后仍有效。一項(xiàng)數(shù)據(jù)顯示，244例患者中64%已存活4年，這是腫瘤治療極其罕見的。
作為全球首個(gè)不區(qū)分癌癥種類，只針對特定基因突變的靶向*，拉羅替尼可以用于乳腺癌、結(jié)直腸癌、肺癌、甲狀腺癌等17種癌癥類別，即使標(biāo)準(zhǔn)治療失敗，進(jìn)行NTRK基因檢測，如果存在相對應(yīng)基因的患者，就可以使用，而且起效快、作用持久，適用于兒童和成年人。拉羅替尼是口服液，規(guī)避了吞咽困難的問題，而且口感的調(diào)整，使兒童更易于接受，提高了依從性，特別是對于學(xué)齡兒童，在減少了用*風(fēng)險(xiǎn)的同時(shí)，還減少了對于患兒生活、學(xué)習(xí)上的影響
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