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奎扎替尼(Quizartinib,商品名Vanflyta),是一種口服小分子受體酪氨酸激酶抑制劑,主要用于治療FLT3突變陽性的急性髓系白血病(AML)。FLT3是一種在白血病細胞中常見的酶,當其發生突變時,會導致白血病細胞的無限增殖。奎扎替尼通過抑制FLT3酶的活性,有效抑制白血病細胞的生長,為AML患者提供了新的治療選擇。 奎扎替尼的研發和應用歷程頗具曲折。該藥物最初在美國、歐盟和日本等地進行了廣泛的臨床試驗。2019年,它在日本獲得了首個監管批準,用于治療復發性/難治性FLT3-ITD AML成人患者。然而,其在美國的上市之路則較為坎坷,新藥申請一度被美國食品藥品監督管理局(FDA)拒絕,但經過不懈努力,最終在2023年7月,FDA批準了奎扎替尼聯合標準阿糖胞苷、蒽環類藥物誘導治療和阿糖胞苷鞏固治療,以及鞏固化療后單藥作為維持治療,用于治療新診斷FLT3-ITD陽性AML成人患者。 臨床試驗數據顯示,奎扎替尼能顯著提高AML患者的總體生存率。在一項針對FLT3突變陽性AML患者的研究中,使用奎扎替尼治療的患者相比傳統化療,生存期有了顯著提高。此外,奎扎替尼的推薦劑量和用法也經過了精心設計,以確保其療效和安全性。 然而,奎扎替尼也并非沒有副作用。常見的副作用包括惡心、嘔吐、腹瀉、疲倦、肌肉骨骼痛、心律不整、肝功能異常、高血壓、手腳水腫和頭痛等。因此,在使用奎扎替尼時,醫生需要密切監測患者的不良反應,并根據情況調整治療方案。 此外,奎扎替尼的使用還需要注意與其他藥物的相互作用。例如,強CYP3A抑制劑可明顯升高奎扎替尼的血藥濃度,增加不良反應的嚴重程度,因此應盡量避免合用。如果不能避免同時使用,可適當減少奎扎替尼的劑量。 總的來說,奎扎替尼作為一種新興的治療AML的藥物,其有效性和安全性已經得到了臨床驗證。盡管其費用可能較高,且存在一定的副作用和藥物相互作用風險,但對于FLT3突變陽性的AML患者來說,它無疑提供了一種新的治療選擇,為患者帶來了新的希望。hdk知多少教育網-記錄每日最新科研教育資訊
 

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