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艾伏尼布(Ivosidenib),商品名拓舒沃®(TIBSOVO®),是中國(guó)首個(gè)獲批的針對(duì)異檸檬酸脫氫酶-1(IDH1)突變癌癥的口服靶向抑制劑。該藥物由Agios Pharmaceuticals公司開(kāi)發(fā),并與基石藥業(yè)合作,于2020年在中國(guó)上市,后又?jǐn)U展至新加坡市場(chǎng)。2022年2月9日,中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)正式批準(zhǔn)其新藥上市申請(qǐng)。
艾伏尼布主要用于治療攜帶IDH1易感突變的成人復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病(R/R AML)患者。在美國(guó),F(xiàn)DA已批準(zhǔn)其用于治療三大適應(yīng)癥:?jiǎn)嗡幹委烮DH1突變的R/R AML;與阿扎胞苷聯(lián)合用于新診斷的IDH1突變AML;以及治療攜帶IDH1突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌。此外,艾伏尼布還被FDA批準(zhǔn)用于治療IDH1基因突變的復(fù)發(fā)或難治性骨髓增生異常綜合征(MDS)。
艾伏尼布的推薦劑量為每日500mg,可空腹或餐后口服,直至疾病進(jìn)展或出現(xiàn)不可耐受的毒性。患者需整片吞服藥片,不可掰開(kāi)、壓碎或咀嚼。若錯(cuò)過(guò)服藥,應(yīng)盡快補(bǔ)服,但不可在12小時(shí)內(nèi)服用兩次。其療效評(píng)估基于一項(xiàng)涉及174例攜帶IDH1突變的R/R AML患者的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù),結(jié)果顯示,部分患者實(shí)現(xiàn)了完全緩解或部分血液學(xué)恢復(fù)的完全緩解。
艾伏尼布作為IDH1突變R/R AML患者的唯一推薦治療方案,已被多個(gè)權(quán)威診療指南推薦,包括NCCN AML診療指南、中國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)(CSCO)惡性血液病診療指南等。此外,艾伏尼布憑借其良好的療效和耐受性,顯著減少了患者的輸血依賴(lài),提升了生活質(zhì)量。
盡管艾伏尼布價(jià)格昂貴,但老撾已有仿制藥上市,價(jià)格更為親民,為患者提供了更多選擇。未來(lái),艾伏尼布有望引入更多合理的聯(lián)合治療中,使治療更加有效,并盡可能將其引入到患者的初始治療中。
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